Клинические испытания нового метода генной терапии гемофилии B, обусловленной недостаточностью фактора свертывания крови IX, привели к первым успехам: лечение помогло предотвратить внезапные кровотечения у 10 пациентов и избавила их от необходимости регулярно вводить фактор свертывания внутривенно. По сравнению с прошлыми испытаниями успех терапии определило использование мутантного фактора с единичной аминокислотной заменой, которая увеличила активность фермента в 10 раз. Результаты испытаний, которые финансировала фармацевтическая компания Pfizer, опубликованы в The New England Journal of Medicine, кратко о них сообщает Science.