В США продолжаются успешные клинические испытания метода лечения фенилкетонурии с помощью препарата генетически модифицированной кишечной палочки.

Фенилаланин — одна из двадцати ключевых аминокислот, из которых сложены все белки нашего организма. Однако наследуемое нарушение метаболизма может приводить к ее избыточному накоплению, что оказывает токсический эффект, особенно на растущий организм. Страдающие фенилкетонурией дети вынуждены соблюдать крайне строгую диету с пониженным содержанием белков и веществ — предшественников аминокислоты, а производители потенциально опасных продуктов — указывать соответствующие предупреждения на упаковке.

Впрочем, работа, опубликованная в журнале Nature Biotechnology, обещает существенно снизить проявления болезни. В статье исследователи американской биотехнологической компании Synlogic сообщают об успешных доклинических исследованиях применения ГМ-бактерий, которые снижали содержание фенилаланина в крови у подопытных мышей и обезьян. Новая технология SYNB1618 еще в апреле получила зеленый свет от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA), к настоящему моменту ее продолжают испытывать на добровольцах с фенилкетонурией.

Технология SYNB1618 использует широко известный штамм кишечной палочки Escherichia coli Nissle, модифицированный таким образом, чтобы удалять избыток фенилаланина из поступающих в кишечник веществ. Эксперименты показали, что пероральное введение ГМ-микробов ведет к снижению содержания аминокислоты в крови животных на 38 процентов по сравнению с контрольной группой.

По словам разработчиков из Synlogic, применение перспективного препарата обеспечит лечение в два этапа. На первом уровень фенилаланина в крови ставится под контроль. На втором ослабляются требования к соблюдению диеты, позволяя страдающим этим наследственным расстройством питаться разнообразнее — и быть счастливее.