Новое лекарство предотвращает производство токсичного для нейронов белка альфа-синуклеина, показали первые эксперименты. По замыслу авторов, такая стратегия должна замедлить или даже полностью прекратить прогрессирование распространенного нейродегенеративного заболевания.

Существующие сегодня препараты для лечения болезни Паркинсона способствуют восстановлению уровня дофамина, который истощается на фоне накопления в мозге белка альфа-синуклеина. Такой подход способен улучшить качество жизни пациента, но говорить о победе над болезнью пока не приходится. Ученые из США решили воздействовать непосредственно на альфа-синуклеин, однако это очень сложна задача из-за «неуправляемости» белка.

Эксперименты привели к понимаю, что наилучшей стратегией будет нацеливание на РНК, необходимую для роста белка, пишет New Atlas. Ученые соединили две терапевтические молекулы, чтобы обеспечить воздействие с разных сторон. В результате удалось создать экспериментальный препарат Syn-Ribotac, который эффективно воздействовал на РНК белка и снижал экспрессию около 50% генов, которые были аномально активы в дофаминовых нейронах.

В дальнейших доклинических экспериментах с мышами лечение привело к 25% снижению уровня альфа-синуклеина, что было терапевтически значимым результатом. Когда Syn-Ribotac объединили с другим соединением, снижение выработки белка в культуре клеток человека составило уже 50%.

В настоящее время ученые работают над преобразованием препарата в пероральную форму. Они надеются, что Syn-Ribotac сможет замедлить или даже полностью прекратить прогрессирование второго по распространенности нейродегенеративного заболевания в мире.