Сразу две научные группы сообщили об успехе генной терапии врожденной глухоты у детей, связанной с дисфункцией белка отоферлина. О предварительных результатах клинических испытаний в Великобритании, Испании и США сообщила в пресс-релизе компания Regeneron.

Китайские исследователи представили свои данные на конгрессе Европейского общества генной и клеточной терапии в Брюсселе ESGGT 30th Annual Congress (доклад OR86), о них рассказывает издание MIT Technology Review.

Глухота — самое распространенное сенсорное нарушение, которым страдает более 450 миллионов человек. В 70 процентах врожденных случаев и в четверти развившихся у взрослых оно обусловлено генетическими причинами. От одного до трех процентов детей, родившихся глухими, имеют дефект гена отоферлина — белка, который участвует в преобразовании механического звукового раздражения волосковых клеток улитки внутреннего уха в нервные импульсы. Такая форма заболевания называется аутосомно-рецессивной несиндромальной глухотой девятого типа (DFNB9).

Подразделение Decibel Therapeutics американской компании Regeneron разработало геннотерапевтический препарат DB-OTO.