11 и 12 октября 2013 года ФМБЦ им. Бурназяна и Институт Стволовых Клеток Человека (ИСКЧ), отмечающий в этом году 10-летний юбилей, проводят в Москве VI Международный симпозиум «Актуальные вопросы генных и клеточных технологий». В двухдневной программе симпозиума запланированы доклады, лекции, а также научно-практические семинары для специалистов.
11 октября доктор Джулио Коссу (Великобритания, Италия) расскажет о методике генно-клеточной терапии мышечных дистрофий, для которых до сих пор не существует эффективных методов лечения.

Мышечной дистрофией называют группу наследственных заболеваний, характеризуемых прогрессирующей симметричной атрофией скелетных мышц, протекающей без болей и потери чувствительности в конечностях. Различают четыре основных вида такой патологии. Наиболее часто (в 50% всех случаев) встречается мышечная дистрофия Дюшенна. Заболевание начинается в раннем детстве, больные редко доживают до 20 лет. К 9–12 годам больной оказывается прикованным к инвалидному креслу, а затем прогрессирующая слабость сердечной мышцы приводит к смерти от внезапно наступившей сердечной недостаточности, дыхательной недостаточности или инфекции. Мышечная дистрофия Беккера развивается медленнее, больные живут более 40 лет. Плече-лопаточно-лицевая и конечностно-поясная дистрофии, обычно, на продолжительность жизни не влияют.

Методика, о которой расскажет доктор Коссу, основана на «перепрограммировании» клеток пациентов с мышечной дистрофией в стволовые клетки (iPS-клетки) с последующей дифференцировкой их в клетки-предшественницы мышечной ткани. Впоследствии они генетически корректировались с использованием вирусного вектора или искусственных хромосом и вводились мышам с дистрофией, в результате чего поврежденные мышечные волокна животных частично восстанавливались. Мыши, получившие такую генно-клеточную терапию, проводили на беговой дорожке больше времени, чем мыши с дистрофией, не получившие лечения.

Профессор Лондонского Университетского Колледжа, на базе которого проводились испытания данной терапии, Франческо Тэдеско говорит, что

«технология получения iPS-клеток позволяет получать неограниченное количество генетически-исправленных клеток предшественников мышечной ткани».

Джулио Коссу считает данную технологию очень перспективной:

«Возможно в будущем, после проведения клинических исследований, эту технологию можно будет использовать для лечения различных форм мышечных дистрофий».

В настоящее время членам семей, в которых были случаи заболевания мышечной дистрофией, врачи советуют обращаться за медико-генетической консультацией для того, чтобы узнать, существует ли риск передачи заболевания будущему ребенку. 12 октября в рамках Симпозиума на базе ФМБЦ им. Бурназяна состоится семинар, посвященный современным возможностям генодиагностики. Научные сотрудники ИСКЧ расскажут о ДНК-диагностике наследственных заболеваний с помощью уникального, разработанного в Институте Стволовых Клеток Человека, ДНК-чипа «Этноген», который сфокусирован на выявлении наследственных заболеваний характерных для народов, проживающих на территории РФ и стран СНГ.

Мария Михайловна Литвинова, кмн, доцент кафедры медицинской генетики расскажет о профилактическом подходе при медико-генетическом консультировании в сети медико-генетических центров Genetico, которые ИСКЧ создает на территории РФ. Руководствуясь информацией о собственных генетических особенностях и используя современные возможности репродуктивной медицины, будущие родители уже сегодня имеют возможность избежать рисков зачатия ребенка, больного тяжелым или смертельным наследственным заболеванием.

С программой симпозиума можно ознакомиться, пройдя по данной ссылке: http://celltech.ru/