Импортозамещающие препараты для лечения некоторых орфанных заболеваний планируют выпустить в Сириусе в 2026 году. Об этом журналистам сообщил председатель ученого совета Университета «Сириус», директор Научного центра трансляционной медицины Роман Иванов.

«Мы в рамках проекта, который финансируется Российский научным фондом и нашим индустриальными партнером – компанией-резидентом [Инновационного научно-технологического центра "Сириус»], уже разработали технологии синтеза двух субстанций. Это аталурен для лечения миодистрофии Дюшенна и селексипаг для лечения легочной гипертензии. Сейчас мы ведем работу над синтезом еще одной субстанции – это рисдиплам, крайне востребованный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии, и планируем к середине этого года завершить разработку технологии и приступить уже к ее масштабированию и передаче на производство нашему партнеру, – рассказал Иванов. – Если говорить как раз об этих трех орфанных препаратах, которые нами разрабатываются в рамках программы импортозамещения, уже в 2026 году они должны быть доступны российским пациентам".

Он отметил, что компания-резидент ИНТЦ «Сириус» уже ведет строительство промышленного участка и работает вместе с университетом для того, чтобы созданные его учеными технологии были перенесены на производственную площадку, «и в следующем году уже были выпущены первые коммерческие серии этих субстанций».

Иванов пояснил, что в данном случае речь идет о воспроизведенных препаратах, поэтому планируется целый комплекс фармацевтических исследований, которые направлены на подтверждение качества и безопасности этих препаратов.

«А затем уже индустриальный партнер будет проводить все необходимые регистрационные процедуры для вывода этого препарата на рынок», – добавил он.

Текущие исследования

В Научном центре трансляционной медицины университета «Сириус» сейчас работают над целой группой новых лекарственных препаратов, отметил Иванов.

«Это мРНК-вакцины для профилактики инфекционных заболеваний и лечения онкологических заболеваний, это новые препараты для преодоления устойчивости к антибиотикам, это препараты для генной терапии наследственных заболеваний», – сказал он.

«Что касается генной терапии, мы работаем над рекомбинантными, генетически измененными вирусами, которые доставляют в клетки пациентов здоровую копию гена и восстанавливают их нормальную работоспособность. Так, например, детям, подросткам, которые в результате таких генетических заболеваний необратимо теряют зрение, такие препараты потенциально способны вернуть возможность видеть. Сейчас на мышиных моделях этих синдромов наследственной слепоты проходят доклинические исследования. Мы очень надеемся, что это будет один из тех первых препаратов, которые из стен нашего нового университета выйдет уже в клиники, в больницы», – отметил он.

В настоящее время на базе Университета «Сириус» работает крупнейший в стране лабораторный комплекс в области наук о жизни, а студенты с первых дней поступления включены в научные группы и работают над прикладными проектами под руководством ученых.

Об университете

Научно-технологический университет «Сириус» создан в 2019 году по поручению президента России Владимира Путина. Здесь развиваются проекты в области геномики, иммунобиологии, нейробиологии, генной терапии, редактирования генома растений и животных, робототехники, клинической психологии. В 2023 году на федеральной территории началась реализация проекта по созданию студенческого кампуса мирового уровня, который должен стать новым культурно-образовательным и смысловым центром «Сириуса». Проект планируется завершить до 2030 года.