Эксперименты с лабораторными животными продемонстрировали многообещающий терапевтический эффект: прогрессирование болезни замедлялось, а выживание нейронов увеличивалось. Особенно важно, что эффективность лечения не зависела от генетический мутаций, приводящих к заболеванию.

Сегодня большинство пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) умирают от дыхательной недостаточности в течение нескольких лет после первых симптомов заболевания. Прогноз БАС неблагоприятный: единственный доступный препарат для лечения рилузол продлевает выживаемость лишь на несколько месяцев.

В новом исследовании ученые из Хельсинкского университета изучали белок CDNF, который присутствует в эндоплазматическом ретикулуме (ЭР) внутри клеток. Ранее он показал терапевтический потенциал против болезни Паркинсона. Теперь на трех различных моделях БАС, вызванных несколькими генетическими мутациями, ученые оценили CDNF в отношении симптомов неизлечимого заболевания.

Терапия значительно улучшала моторную функцию животных и останавливала прогрессирование симптомов паралича. Дополнительно отмечена выживаемость двигательных нейронов в спинном мозге.

«CDNF может спасти нейроны за счет снижения стрессовой реакции ЭР. При этом важно, что эффект наблюдается независимо от конкретных генетических мутаций», — заявила автор работы Франческа Де Лоренцо. Впереди еще большая работа, однако CDNF открывает новые перспективы для разработки эффективных методов лечения БАС.