Генную инженерию — в массы: Великобритания одобрила CRISPR для лечения генетических заболеваний. Перспективы решения

Блог компании МТС. Автор: BiktorSergeev. Несколько дней назад стало известно о том, что Британия первой в мире одобрила CRISPR-лечение. Это означает, что в стране начнут использовать технологии генного редактирования для лечения пациентов с очень тяжёлыми генетическими заболеваниями, вылечить которые при помощи обычных медикаментов или иных способов просто нельзя.

Первыми болезнями, которые попробуют лечить таким образом, станут серповидная анемия и бета-талассемия. О перспективах этого решения и подробностях — под катом.

Что вообще происходит?

Британский регулятор долгое время рассматривал возможность внедрения генной инженерии в медицинскую систему страны. На днях было выдано решение на использование препарата Casgevy для лечения двух заболеваний крови — серповидноклеточной анемии и бета-талассемии. В обычной ситуации эти заболевания не лечатся, состояние пациента просто поддерживают медикаментами и регулярным переливанием крови.

Ранее были проведены испытания препарата, результаты весьма многообещающие. Так, у пациентов, которые стали принимать препарат, симптомы заболевания практически полностью ушли, правда, не навсегда, а на год и дольше. Люди вели нормальный образ жизни без переливания крови.

К сожалению, у озвученного выше метода есть недостатки, и значительные. Во-первых, это стоимость — специалисты оценивают её примерно в $2 млн на одного человека. Во-вторых, это сложность самой процедуры. Перед тем как использовать препарат, нужен генетический анализ стволовых клеток пациента с последующим редактированием генома этих клеток. После этого назначается курс химиотерапии, который предназначен для нейтрализации в костном мозге стволовых клеток с признаком мутации. После того, как курс завершён, вводятся уже новые стволовые клетки с «правильным», если так можно выразиться, геномом. И это ещё не всё — в течение определённого времени пациент должен находиться в больнице для того, чтобы его иммунная система адаптировалась к новым условиям, а организм восстановился.

Кроме того, специалисты считают, что при помощи генной инженерии можно увеличить эффективность лечения раковых заболеваний.

Подробнее
Пожалуйста, оцените статью:
Ваша оценка: None Средняя: 5 (1 vote)
Источник(и):

Хабр