Ученые нашли лекарство, которое снижает аномальное скопление белков в нейронах мозга человека и тем самым замедляет проявление и развитие болезни Хантингтона, сообщает Общество нейробиологии со ссылкой на исследование, опубликованное в журнале The Journal of Neuroscience.

Болезнь Хантингтона — наследственное заболевание нервной системы, при котором больной постепенно теряет способность передвигаться, говорить и мыслить.

Развивается оно в основном в возрасте 30–50 лет из-за мутации гена хантингтина, который кодирует одноименный белок: мутированный белок «слепляется» с другими белками, что и приводит к возникновению заболевания, а затем — к гибели нервных клеток.

Существуют различные лекарства, смягчающие симптомы болезни, но они не способны задержать ее проявление или замедлить развитие.

Предполагалось, что симптомы болезни связаны с низким уровнем белка человека, который кодируется геном BDNF и поддерживает развитие нейронов. Фрэнк Лонго (Frank Longo) и его коллеги из Стэнфордского университета проверили эту гипотезу в эксперименте на мышах с искусственно вызванной болезнью Хантингтона.

Они использовали лекарство LM22A-4, действующее подобно недостающему белку: оно связывается с рецептором BDNF на нервных клетках и активирует его.

Так как у людей болезнь Хантингтона может развиваться с разной скоростью, то в эксперименте ученые спровоцировали у некоторых мышей стремительное развитие болезни (в течение нескольких недель), у других — постепенное (в течение нескольких месяцев).

В обоих случаях у грызунов после введения лекарства снизилось скопление белков в стриатуме и коре — отделах головного мозга, которые атрофируются при заболевании. Также у мышей улучшились двигательные навыки.

«Результаты исследования позволяют предположить, что лекарства, которые воздействуют, в частности, на BDNF, могут быть очень эффективными в лечении болезни Хантингтона и других нейродегенеративных заболеваний», — добавил Лонго, слова которого цитируются в сообщении.